MedicalXpress: ученые научились отключать дефектный ген при бессоннице

Ученые сделали значительный шаг к лечению фатальной семейной бессонницы (ФСБ) – редкого и неизлечимого нейродегенеративного заболевания, которое передается по наследству. В чем суть нового метода?

Исследователи разработали набор молекулярных инструментов под названием CHARM, которые не меняют ДНК, а добавляют к ней специальную метку. Эта метка “выключает” ген, ответственный за образование прионного белка, вызывающего ФСБ.

Результаты исследований на животных впечатляют:

• Более 80% прионного белка в мозге было устранено с помощью инструмента CHARM.
• Предыдущие исследования показали, что устранение всего 21% прионного белка смягчает симптомы ФСБ.
• Выключение этого гена не имеет побочных эффектов, так как прионный белок не нужен здоровому взрослому человеку.
• Особую важность этой разработке придает то, что один из авторов исследования, Соня Валлаб, является носителем дефектной версии гена, вызывающего ФСБ.

Это дает надежду не только ей, но и многим другим людям, страдающим от этой болезни.

Следующим шагом станет испытание CHARM на людях.

Важно отметить, что CHARM не является универсальным методом лечения всех прионных заболеваний.

Ранее Вести Московского региона сообщали, что Вильфанд связал аномальную жару в июне с явлением Эль-Ниньо.